近日,《麻省理工科技评论》推出“2017年十大突破技术”,“基因疗法2.0”位列其中,有望在今年迎来新的突破。此消息一出来,关于便携式细胞制备仪器的相关讨论,迅速引起业界的关注。
基因疗法(gene therapy)是指将外源正常基因导入靶细胞,以纠正或补偿因基因缺陷或异常引起的疾病,最终实现治疗目的,有着超30年的发展历史。虽然过程颇为坎坷,但是随着载体病毒、递送机制的优化,基因疗法进入2.0时代,在癌症、罕见病治疗上展现出很好的前景。
据悉,UniQure公司的Glybera(治疗家族性脂蛋白脂酶缺乏症)以及GSK的Strimvelis(治疗严重联合免疫缺陷病)两款基因治疗产品已经在欧洲获批上市。2017年,Spark Therapeutics旗下的基因疗法Voretigene Neparvovec(治疗遗传性视网膜疾病)有望成为首个获FDA批准的产品。
便携式仪器实现“gene therapy in a box”
如何实现细胞的自动化制备?这是Adair团队试图“平民化”基因疗法的关键。
他们采用了一款由德国仪器制造商Miltenyi出售的细胞处理设备——Prodigy,它能够自动化完成基因疗法中关键的步骤——细胞制备、扩增。细胞从一端输入仪器,在其内运行30小时后从另一端输出,即可用于治疗,大大缩短了细胞处理时间。
Adair希望,这种移动式仪器能够将基因疗法推广至更多的国家和地球,包括艾滋病流行最严重的非洲。