可定制的基因编辑
很少有一种方法像精准、便于使用但仍颇具争议的CRISPR Cas9基因组编辑系统那样,如此迅速地走到台前。4月,中国科学家报告称,利用此项技术编辑了不能存活的人类胚胎。这激起了研究人员和生物伦理学家在各种评论和会议中关于该技术是否应该用于人类胚胎甚至是基础研究的争论。这场争辩在12月初于美国华盛顿举行的人类基因编辑国际峰会上达到高潮。此次会议汇集了来自20多个国家的近500名伦理学家、科学家和法律专家。主办方以一份声明结束了此次会议:这些工具尚未作好被用于编辑人类胚胎基因组的准备,但声明并未呼吁直接禁止相关基础研究。
过去3年里,CRISPR成为科学家寻求提升动物和作物性能以及治疗人类疾病的重要工具。10月,研究人员创下新的记录—— 一次性编辑了猪胚胎基因组中的62个位点,而这一举措可能有助于复活异种器官移植领域。当人们接受生长在猪体内的器官时,基因修复能降低对具有潜在危险的猪病毒的接触风险。通过这种低成本技术,狗、山羊和绵羊的DNA也能被改变。
CRISPR还能靶向人类疾病。以此为目标,谷歌和其他投资者在8月向位于马萨诸塞州剑桥市的基因组编辑初创公司——爱迪塔斯医药公司注入1.2亿美元。该公司计划到2017年将CRISPR用于临床试验,以矫正某些视力受损患者体内的一个基因突变。
其他更加成熟的基因组编辑技术已经进入临床。11月,英国研究人员宣布,他们利用一种不同的系统——被称为TALEN的酶编辑了人类免疫细胞,并将它们移植到一名1岁白血病患者体内,而这可能拯救她的生命。12月,来自加州桑加莫生物科技公司的科学家宣布,2016年他们将开始人体试验,测试剪断DNA的锌指核酸酶。这种酶能修正一个导致血友病的基因缺陷。