目前,辉瑞、安进、新基、诺华、Juno和Kite Pharma等多家制药企业纷纷开始布局CAR-T研发。其中,诺华有望成为首个CAR-T疗法获批上市的公司。去年,诺华就已经完成了利用CAR-T治疗白血病患儿的全球性临床试验,82%的患者都取得了显著的疗效。
但是对于如何开展治疗,诺华依然面临很多挑战。他们需要依赖于专门提供冷冻细胞运输服务Cryoport公司,实现患者细胞的空中运输。诺华的细胞处理实验室位于美国新泽西州的莫里斯普莱恩斯(Morris Plains),在这里实现CAR-T细胞的制备和扩增。
很显然,这一系列过程繁琐、昂贵且费时,更重要的是因为每个患者的T细胞不一样,制备的细胞质量差异较大,制备成本也较高。这意味着,并不是所有患者都能负担得起这一治疗。
诺华免疫肿瘤研发部主席Philip Gotwals表示:“考虑到这一繁琐的治疗步骤,能够接受治疗的患者很有限。如果我们不能实现细胞制备的自动化,这意味着我们需要建造更多类似的细胞制备实验基地。”
现在,这些便携式细胞制备仪器将有望取代实验室,推动基因疗法基础研究和临床试验的开展。或许,不久的将来,世界各地的医生可以通过网络订购合适的细胞制备仪,用于罕见病、癌症等疾病的治疗。